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FDA:定价高达210万美元的“全球最昂贵药物”存在数据人为操纵问题

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中国食品药品网讯(记者 郭婷)8月6日(美国当地时间,下同),美国食品药品监督管理局(FDA)发布声明称,诺华旗下AveXis公司开发的治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的基因疗法——Zolgensma存在部分数据人为操纵问题。

根据声明,5月24日,FDA批准Zolgensma上市,6月28日,其研发公司AveXis主动通知FDA,该基因疗法存在部分数据人为操纵的问题,影响到在生物制剂许可证申请(BLA)中提交并经FDA审查的动物产品测试中某些数据的准确性。

FDA在声明中称,FDA正在仔细评估这种情况,并仍然相信Zolgensma应当继续留在市场上。在FDA审查的大量提交信息中,目前担忧存在数据人为操纵的,仅限于支持生产过程的“产品测试数据”。这些数据并未改变FDA对人体临床试验信息的积极评估。证明产品有效性及其安全性的全部证据继续支持整体有利的利益-风险状况。

但是,FDA非常重视在产品制造开发过程中使用的产品测试数据的完整性问题。FDA正在仔细审查在生产过程中使用的产品测试数据人为操纵问题,并正在对最近完成的一次检查的信息进行全面评估。在某种程度上,这将促使FDA确定对BLA信息的科学审查的含义,并酌情修改FDA公布的BLA审查。

声明还称,在FDA批准Zolgensma之前,AveXis早就已经知道存在数据人为操纵问题并会导致其BLA中数据不准确,但在产品获得批准之前没有通知FDA。如果必要,FDA将利用其全部权力采取行动,其中可能包括民事或刑事处罚。

Zolgensma是用于治疗2岁以下,在两个编码运动神经元生存蛋白(SMN)的SMN1等位基因上携带突变的脊髓性肌萎缩症(SMA)患者,因定价高达210万美元被称为“全球最昂贵药物”。

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